Quels sont les objectifs de l’Institut des cellules souches pour l’étude et le traitement des maladies monogéniques (I-Stem) ?
L’I-Stem est le plus grand laboratoire français dédié à l’élaboration de traitements fondés sur le potentiel offert par les cellules souches et applicables aux maladies rares d’origine génétique. Il s’agit d’une Unité mixte de recherche de l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) et de l’Université d’Evry Val d’Essonne, en collaboration avec l’Association française contre les myopathies (AFM) via le Centre d’étude des cellules souches (CECS). Créé il y a trois ans au Génopole® (1) d’Evry (91), ce centre de recherche et de développement regroupe environ 70 chercheurs et il est actuellement dirigé par le Professeur Marc Peschanski. Nous centrons nos efforts sur les maladies rares, car ne touchant qu’une personne sur 6 000 ou 8 000, elles intéressent peu l’industrie pharmaceutique. Notre objectif est de comprendre les mécanismes de ces maladies rares afin d’élaborer des traitements adaptés.
Pourquoi les cellules souches intéressent-elles tant la recherche ?
Les cellules souches représentent un grand espoir pour la recherche médicale, car ce sont des cellules non spécialisées, à l’origine de tous les tissus biologiques de l’organisme. Or, ces cellules « indifférenciées » sont justement capables de se « différencier » en un type de cellule spécifique et servir, ainsi, à restaurer des organes lésés.
Quelles maladies étudiez-vous en priorité ?
Nous travaillons essentiellement sur la maladie de Huntington et la myopathie de Duchenne. La maladie de Huntington est une affection génétique, neurodégénérative et héréditaire. Elle provoque la destruction des cellules de certaines parties spécifiques du cerveau. Les personnes atteintes éprouvent alors des difficultés à contrôler leurs mouvements, à se souvenir d’événements récents, à prendre des décisions... De son côté, la myopathie de Duchenne touche environ 1 garçon sur 3 500 chaque année. C’est une maladie dégénérative du muscle due à l’absence ou à l’altération d’une protéine, la dystrophine. Elle engendre une perte progressive de la force musculaire et des insuffisances respiratoires ou cardiaques sévères. Nous étudions donc des cellules souches provenant d’embryons porteurs de ces maladies, afin de mieux cerner la cause et le développement de ces pathologies. Nous différencions également ces cellules en neurones (dans le cas de la maladie de Huntington), ou en cellules musculaires (concernant la myopathie de Duchenne) afin de tester l’efficacité de traitements médicamenteux.